Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hisseleri, ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından DTX401 adlı AAV gen terapisi için yapılan biyolojik ürün lisans başvurusunun kabul edilmesi ve başvuruya öncelikli inceleme statüsü verilmesi sonrası yükseliş kaydederken, yatırımcılar nadir hastalık tedavilerinde önemli bir eşik olarak görülen bu gelişmenin şirketin uzun vadeli gelir potansiyelini artırabileceğini değerlendirdi.

DTX401’in Glikojen Depolama Hastalığı Tip Ia için geliştirildiği ve onaylanması halinde hastalığın temel nedenini hedef alan ilk tedavi olabileceği belirtilirken, FDA’nın PDUFA işlem tarihini 23 Ağustos 2026 olarak belirlemesi klinik ve regülasyon sürecinin kritik bir aşamaya girdiğini gösterdi.